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Imetelstat,伊美替塔肽的作用
发布时间:2025-07-14     作者:YFF   分享到:

英文名称:Imetelstat
中文名称:伊美替塔肽

伊美替塔肽是一种寡核苷酸类化合物,属于端粒酶抑制剂,其作用机制与细胞端粒的生物学特性密切相关。端粒是染色体末端的重复DNA序列,在细胞分裂过程中逐渐缩短,而端粒酶可通过添加新序列维持端粒长度,使细胞获得“永生化”能力。伊美替塔肽通过特异性结合端粒酶RNA模板区域,抑制其活性,从而阻断端粒的延长。这一特性使其在针对特定细胞增殖异常相关疾病的研究中备受关注。

在临床前研究中,伊美替塔肽展现出对端粒酶阳性细胞的抑制作用,尤其在骨髓增生异常综合征(MDS)和急性髓系白血病(AML)等血液系统疾病的模型中表现出潜在活性。其设计基于对端粒酶结构的精准靶向,旨在减少对正常细胞的非特异性影响。临床试验阶段,研究者通过剂量递增和长期随访评估其安全性与耐受性,发现部分患者可能出现骨髓抑制等不良反应,但多数可通过剂量调整或支持治疗缓解。

目前,伊美替塔肽的研发聚焦于优化给药方案以平衡疗效与安全性,同时探索其在联合治疗中的角色。例如,与去甲基化药物或低强度化疗联用,可能通过多途径抑制疾病进展。此外,其作用机制也为理解端粒生物学在疾病发生中的作用提供了新视角,推动了相关基础研究的深入。

Imetelstat

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