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Peptide-PMO Conjugate,多肽-PMO:基因功能研究中展现出巨大潜力
发布时间:2025-08-26     作者:whl   分享到:

Peptide-PMO Conjugate,多肽-PMO

1. 基本描述

多肽-PMO(Peptide-Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer Conjugate)是将 细胞穿膜肽(CPP, Cell Penetrating Peptide) 与 PMO(磷酰二胺吗啉寡聚物) 偶联的复合物。PMO 是一种人工合成的 中性寡核苷酸类似物,可与RNA互补结合,阻断或修饰RNA剪接与翻译,从而调控基因表达。然而,PMO 单独给药时细胞摄取率低,限制了其应用。通过偶联多肽,可显著提高 PMO 的 膜通透性和递送效率,使其在 反义治疗、遗传病矫正(如Duchenne肌营养不良症, DMD)和基因功能研究 中展现出巨大潜力。

2. 物理化学性质

中文名:多肽-PMO 偶联物

英文名:Peptide-PMO Conjugate

分子特性:由带正电荷的CPP(如R8、TAT肽)与中性骨架的PMO结合,形成稳定复合物。

理化性质:

PMO 不带负电荷,具有高稳定性和耐核酸酶降解能力;

偶联后水溶性增强,可在生理条件下保持稳定;

分子量随PMO长度及肽段变化而不同。

应用领域:基因编辑辅助、RNA剪接矫正、罕见病治疗(DMD、SMA)、*病毒研究等。

3. 制备步骤

PMO合成:通过固相合成获得特定序列的PMO。

CPP设计与合成:制备富含精氨酸或赖氨酸残基的穿膜肽。

化学偶联:利用马来酰亚胺-巯基或叠氮-炔基“点击化学”将PMO与CPP偶联。

纯化与表征:通过HPLC纯化,质谱验证复合物完整性。

4. 实验优势

显著提高 PMO 的细胞摄取率和核内转运效率;

保留 PMO 的高特异性和稳定性;

可实现精确的 RNA 剪接调控;

在临床研究中已验证安全性与疗效(如DMD治疗药物Eteplirsen即基于PMO)。

Peptide-PMO Conjugate


包装:瓶装

用:科研

供应商:西安齐岳生物科技有限公司

我们提供这个产品,仅供科研,如有需要,欢迎咨询!

关于我们:

西安齐岳生物科技有限公司专注于荧光染料及其衍生产品的研发与供应,产品涵盖Cy系列、FITC、罗丹明等多种经典与新型荧光染料,种类齐全、品质稳定,广泛适用于荧光标记与生物成像。公司还提供多种荧光标记服务,标记对象包括蛋白质、多肽、氨基酸及小分子药物等,标记效率高,纯度优,满足科研和工业化多样化应用需求。


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