中文名称：甘草次酸修饰MuA负载脂质体

英文简称：MuA@GA-Lip

MuA@GA-Lip的制备采用薄膜水化法，通过优化磷脂与胆固醇的比例（通常为2:1至5:1），可调控脂质体的粒径（80-150 nm）和表面电荷（Zeta电位约-20 mV）。实验表明，该脂质体对MuA的包封率可达85%以上，且在37℃血清环境中可稳定存在24小时以上。

GA修饰通过共价键（如酰胺键）或非共价作用（如疏水相互作用）与脂质膜结合，其靶向性通过细胞摄取实验验证：与未修饰脂质体相比，MuA@GA-Lip在肝细胞（如HepG2）中的摄取量提高2.5倍，而在非靶细胞（如HEK293）中的摄取量无显著差异。体内分布研究显示，GA修饰使脂质体在肝脏的富集量提高3倍，同时降低了脾脏和肺部的非特异性分布。

MuA@GA-Lip的应用潜力体现在基因治疗领域。例如，在肝纤维化模型中，MuA可通过转座作用将抗纤维化基因（如TGF-β1抑制剂）定点插入肝细胞基因组，而GA修饰则确保其高效递送至靶组织。此外，该系统还可用于递送CRISPR-Cas9相关组件，通过局部高浓度释放减少脱靶效应。

安全性方面，MuA@GA-Lip的生物相容性通过细胞毒性实验（MTT法）和动物急性毒性实验验证，结果显示其半数致死量（LD50）显著高于游离MuA，且未引起显著免疫反应。未来研究可进一步优化GA的修饰密度（如通过调整GA-脂质摩尔比），以平衡靶向性与胶体稳定性，为基因治疗工具的精准递送提供更高效的平台。

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公司简介：

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