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CAS:1646198-77-7,tri-GalNAc-hexamine的生物医学应用场景
发布时间:2025-12-15     作者:wyh   分享到:

产品名称:CAS:1646198-77-7,tri-GalNAc-hexamine的生物医学应用场景

1. 结构设计与功能协同

三价GalNAc结构:三个GalNAc单元通过糖苷键形成簇状结构,利用“多价效应”与肝细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)高亲和力结合(亲和力较单价配体提升10倍以上),触发受体介导的内吞作用。

己胺连接臂:作为柔性支架,连接GalNAc簇与功能基团(如药物、核酸、荧光探针),支持模块化偶联。

化学修饰:每个GalNAc保留乙酰氨基(-NHCOCH₃)和羟基(-OH),确保生物活性;己胺部分增强水溶性与稳定性。

2. 生物医学应用场景

核酸药物递送:

siRNA疗法:如Givosiran(治疗急性肝性卟啉病)、Lumasiran(治疗原发性高草酸尿症1型)、Inclisiran(降脂药物),通过siRNA与Tri-GalNAc缀合,实现肝细胞特异性基因沉默,药效持久且全身毒性低。

mRNA与反义寡核苷酸:用于蛋白质替代疗法、疫苗开发及遗传性肝脏疾病治疗,如递送mRNA至肝细胞进行抗原表达或基因编辑。

小分子药物递送:通过偶联化疗药物、靶向肽或抗体,实现肝肿瘤靶向给药,提高疗效并减少脱靶毒性。

溶酶体靶向嵌合体(LYTAC):与ASGPR结合后,将细胞表面蛋白(如EGFR、HER2)内吞至溶酶体降解,拓展蛋白降解技术应用。

3. 合成与纯化工艺

合成路径:以GalNAc为原料,通过PEG3连接器偶联三个GalNAc单元,末端引入六胺基团;采用固相合成或溶液相偶联技术,结合乙酰化保护策略防止副反应。

纯化策略:透析、凝胶过滤或反相色谱去除杂质,通过NMR、质谱、HPLC验证纯度(≥95%)。

定制化设计:可引入荧光探针(如Cy5)、靶向肽(如RGD)或刺激响应基团(如pH敏感缩醛),实现多功能集成。

CAS:1646198-77-7,tri-GalNAc-hexamine

关于我们:

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