肝靶向配体修饰负载mimic RNA的LNP纳米粒（LNPs-ligand-mimic RNA）是一种创新的基因递送系统。mimic RNA作为新型基因治疗工具，能调节基因表达，对多种疾病治疗有潜在价值，但存在稳定性差、靶向性不足等问题。脂质纳米粒（LNP）作为高效药物递送载体，可有效解决这些问题。LNP由脂质和胆固醇等组成，能包裹RNA分子，保护其免受酶降解，通过细胞膜融合进入目标细胞。为实现肝脏靶向递送，LNP表面修饰特定肝靶向配体，如GalNAc、AS1411等。这些配体与肝细胞表面受体结合，使LNP特异性地将mimic RNA递送至肝脏，提高治疗效果并减少副作用。mimic RNA通常通过电转化法或脂质自组装法负载到LNP中，负载后LNP能保护RNA不被核酸酶降解，并在细胞内释放RNA发挥调节基因表达功能。通过优化LNP表面电荷、粒径和脂质成分，可有效控制RNA释放速率。研究表明，肝靶向配体修饰的LNP能显著提高mimic RNA递送效率，在肝脏相关疾病治疗中表现出较好疗效和较低毒副作用。
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